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罕见病群体“用药难”受关注 亟需探索药物保障体系新路径执业医师注册查询

时间:2019-01-05 06:57

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  对于罕见病患者及家庭来说,往往生活艰难,征程漫漫。但近年来,罕见病领域也发生了巨大变化:从罕见病的认知、诊断、到治疗药物的增多、罕见病纳入医保,每一次的改变,都在为这个领域、这个群体带来加倍的希望。

  近日,由复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司发布的《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》,首次聚焦了我国罕见病群体“用药难”的问题,建议在现有部分“孤儿药”医保政策支持外,引入商业保险,为完善我国罕见病药物保障体系探索新路径。

  今年10岁的丹丹是一名血友病患者。原本应该享受美好校园生活的她,却不得不常年往返贵州与上海的绿皮火车间。为什么不坐高铁,而选择运行时间长达28小时的火车呢?“娃需要治病,咱们能省一点是一点。”丹丹的爸爸无奈地说。据了解,丹丹的老家在贵州,父母都是教师,在当地有着不错的收入,然而面对罕见病依然难以承受。“为了更好地照顾孩子,她妈妈已经辞职在家全心全意照顾她。现在为了治病已经卖掉了老家的房子,还有十几万的负债。”丹丹爸爸说,只要孩子还有救,我们就绝不放弃。”

  事实上,在这群庞大的患者人群中,约有50%的罕见病患者于儿童时期发病,需要终身长期治疗。与慢性病、肿瘤相比,罕见病患者及其家庭除了要面临着来自疾病本身及照顾者的身心负荷外,还需承受就学就业及社会参与等方面的诸多压力,对家庭造成的灾难性支出更为严重。血友病之家创始人关涛表示,虽然罕见病不易治疗,但部分罕见病通过特效药的规范使用,可以显著提高患者生活质量、使其回归社会生活。因此,提高罕见病用药的可及性、加强患者的用药保障,不仅可以提高患者的生活质量还能有效地降低罕见病患者及其家庭的经济负担,并防止发生家庭灾难性医疗支出,从而减少因病致贫或者返贫的家庭。

  《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》显示,目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上,均有较大提升空间。

  国家卫计委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨则表示,罕见病不适用于传统的药物经济学评估,在“值不值”这方面不需要讨论,不需要做对比的成本效果分析。放眼全球,许多发达国家都将具有突破性创新治疗机制、填补临床治疗空白、为患者带来巨大获益的创新药物给予豁免经济性研究并作报销推荐。而公平性问题是影响罕见病整体医保支出的重要因素之一。有观点认为,罕见病群体数量少而单人所花费的资金高,医保用于一个罕见病病人的费用可以足够覆盖更多的慢性病病人。赵琨主任认为,罕见病病人及其亲属同样是社会纳税人,只要缴纳医保就有权利享受公共资金对其的帮助。罕见病虽然单价高,但患者人数少,总额不会很高,这部分费用对于整个的公共资金大盘支出是微乎其微的。

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